儿童专用药迎快速发展期

缺医少药”的儿童医疗领域迎重磅政策。3月22日，中央深改组审议通过《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展的意见》（下文简称《意见》），指出要“围绕加强儿科医务人员培养和队伍建设、完善卫生服务体系、推进服务领域改革及提高防治结合服务质量等，缓解儿科医疗服务资源短缺问题”。

在制药行业看来，针对医疗领域的改革实际上也是儿童药发展的利好。生产品种少、成人药剂量减半……这是目前儿童药物治疗的现状，在业内人士看来，对医疗机构用药习惯的改革将对儿童药市场发展有促进作用，但是儿童药的监管及研发是目前必须解决的难点。

现状 儿童专用药仅占国内药品的1.7%

随着“全面二孩”政策在全国各地陆续落地，今年全国两会期间，有专家基于人口普查和近年国家统计局数据预判，每年将会有300万至800万的新增人口，这个数字除了考验目前相对紧缺的儿科医疗资源外，也让儿童专用药品短缺受到关注。

据国家食品药品监督管理总局的统计数据显示，截至目前国内现有的3500多个药品品种中，儿童专用药品只有60多种，比例仅占1.7%。在儿童疾病治疗上，存在着“缺药”、“用时成人剂量减半”及“风险性不明确”等问题。

虽然《意见》的执行细则仍在制定当中，但在专家看来，优化和改变现有儿童医疗服务，“以专用的药品治疗儿童疾病”是必不可少的。北京鼎臣医药咨询中心负责人史立臣向记者表示，在目前的儿童用药中，“成人药剂量减半”使用较为常见，但是药品的临床试验及不良反应风险等，都基于成人大样本进行统计。对处于生长发育期的儿童而言，成分中存在的风险并非“剂量减半”能解决。从用药安全方面考虑，“儿童科室用回儿童专用药”应是必然选择。

就儿童用药安全方面，全国政协委员、海南省社会科学院院长施耀忠表示，在今年全国两会期间其已针对“我国儿童用药难”发表提案，他曾在提案中指出，我国儿童用药不良反应率为12.9%，为成人的2倍，新生儿高达24.4%，为成人的4倍。

“目前，90%左右的药品没有‘儿童版’，用药普遍是以成人药进行代替，虽然“小儿慎用或酌减”、“谨遵医嘱”等描述广泛存在于药品说明书中，但实际上这加大了儿童用药的风险，在儿童用药中，有一半左右存在超量问题。”施耀忠说。

变化 部分药企开始进军儿童大健康领域

据记者调查，儿童专用药品缺乏，实际上与生产企业少有直接关系。在全国6000多家制药公司中，仅10多家制药企业专门生产儿童用药，占0.2%；产品中涵盖儿童药品的制药企业只有30多家，占0.5%。其中，康芝药业、葵花药业、亚宝药业及王老吉药业等，均有专门生产或涉及儿童专用药，但产品品种并未能解决现有的用药需求。

“在现有的用药习惯下，儿童药在医院招标和药店渠道上，要与同病种的成人药品竞争，需求和利润不稳定，这让部分药企在儿童药研发和生产上陷入停滞状态。”史立臣说。

最近，在儿科“缺医生”情况被披露后，“缺药”问题也引起相关部门注意。在《意见》出台之前，今年3月7日，国家食品药品监督管理总局发布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》，从伦理学考虑、数据和安全监察、受试者年龄分层、儿科剂型选择等方面做了详细指导。

在人口红利和政策利好促使下，部分药企开始重点布局或进军儿童药及儿童健康等领域。今年3月，王老吉药业宣布将全面进军儿童药市场；3月24日，上市公司康芝药业也通过了未来发展规划，将在5到10年内重点深耕儿童保健品及常用药领域；而在去年，主营成人注射剂和化学片剂的誉衡药业也宣布进军儿童大健康领域。

根据南方医药经济研究所的数据，2015年儿童专用药销售额预计有668.9亿元人民币，销售额年增长速率在两位数以上。而业内人士分析，在常用药领域已陷入“红海”、人口红利的爆发与儿科医疗用药政策陆续出台落地的情况下，三到五年后儿童专用药市场作为“蓝海”，市场体量和规模或突破千亿元人民币，集中布局的治疗领域将是感冒、发烧、胃肠道疾病等。

困难 监管法规不完善，新药试验难找样本

虽然目前政策已逐渐向儿童医疗进行倾斜，但在儿童专用药的短缺问题上，监管法规不完善与临床实验推进困难仍是必须解决的两大难点。

全国政协委员施耀忠表示，我国现行的《药品管理法》、《药品注册管理办法》等均未对儿童药品进行特殊规定，导致了我国儿童药品的注册和监管无专门的法律法规可依，如在现有监管体系中没有对儿童药品的研发生产设立专门的监管部门，而不良反应监测和上市后评价体系也不完善。

“其实我们可以参考欧美的办法，授权食药监部门要求已批准和未批准的成人药品进行儿童适应症的评估，以证明该药品在各个年龄段儿童群体中的安全性和有效性，成立专门的机构，负责儿童药品的伦理和上市后的安全性问题。”施耀忠说。

另外在药品研发和上市的推进中，虽然儿童药市场广阔，但对于药企而言，研发生产儿童药会面临周期长、成本高、利润薄、研发生产要求高的难题，尤其是儿科新药，从研发到上市需要14至16年，其中临床样本量是上市的最大瓶颈。相比成人药品，儿童新药临床试验最大的困难体现在受试者招募困难上。

广州某药企负责人向记者坦言，当初该企业针对一款儿童腹泻的新药招募临床实验样本，遭到很多家长的质疑和反对，而医院方面也并没有太大支持力度。“像腹泻这种常见病，新药实验样本招募都那么困难，更别说肿瘤等慢性病的儿童患者招募了。”该负责人说。

施耀忠表示，目前我国儿童大多数为独生子女，缺乏临床试验受试者的保障机制，绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者。此外，大多数儿童病的治疗还是在公立医院，如果医院可以与企业合作，那么新药研发的速度就可以加快。他建议：“解决儿科药的临床数据样本问题，其实可建立全国儿童药品临床试验协作网络，通过全国儿童专科医院和各大医院儿科参与的临床试验，为儿科新药的有效性、安全性等参数，补充更多的循证医学数据。”