儿童用药法规存在缺失及完善

儿童作为一个特殊的群体，身体器官和生理功能尚未发育成熟，在药物的应用方面与成人有着很大的差别。据统计，我国现有儿童2.2亿，占全国总人口的16.6%，但现有的3500多种药物制剂品种中，专供儿童使用的仅有60多种，仅占1.7%；全国6000多个药厂，专门为儿童生产药品的不足5%；国内90%的药物都没有“儿童版”，儿童用药普遍以成年人药品来代替，将成人剂量进行调整，类似于“小儿慎用或酌减”、“谨遵医嘱”等描述大量存在于药品说明书中。这种不规范的做法加大了儿童用药的风险，儿童用药中有一半左右存在超量问题。

我国儿童用药不良反应率是12.9%，为成人的两倍，新生儿高达24.4%；7岁以下儿童因不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万人，占总体聋哑儿童的比例为30%~40%，而发达国家因为不合理使用抗生素造成耳聋的比例不到1%，解决儿童用药难、规范儿童用药已经迫在眉睫。

造成儿童用药难的主要原因是儿童用药法律、法规和管理缺位。我国现行《药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理法律法规，均没有针对具有特殊性的儿童药进行特殊规定，导致了我国儿童用药的注册和监管无专门的法规可依，现有的监管体系也没有为儿童用药的研发设立专门的分支机构；针对儿童用药的不良反应监测和上市后评价体系不完善，在药品定价、采购方面，也没有对儿童用药的特殊支持。

此外，虽然我国的儿童用药需求逐年增加，但儿童型药品的研发要求高、周期长、成本低、利润薄，儿童专用剂型药物市场较小且需求不稳定，企业研发生产的积极性不高。

对此，笔者提出两点建议：一是建立和完善我国儿童用药法律法规。在《药品管理法》修订时设置相关条款或者专门制定儿童药物管理法律，并设置专门的监管机构。具体可参照欧美等国家的做法，授权食品药品监管部门要求已批准和未批准的成人药物进行儿童适应证的评估，以证明该药品在各个年龄段儿童群体中的安全性和有效性。同时，成立相应的儿科治疗办公室和儿科评审委员会，负责儿童药物的伦理和上市后的安全性问题。

二是制定和出台相关儿童用药注册、临床研究、定价、招标、医保等方面的激励政策，提高我国制药企业儿童用药研发生产的积极性。具体可效仿美国的做法，给予新研发的儿童药品相应期限的“市场独占权”，让其利益能够获得最大化的保障。

制定和完善儿童用药研究特别是儿童用药临床研究方面的指导原则和指南，明确儿童用药研究技术要求和标准，促进临床、研发和生产等各个环节的结合。在儿童用药研究中，审评部门应设立鼓励研发的儿童药品的“儿科优先目录”，对儿童用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，建立儿童用药快速审批程序；对专门致力于儿童用药研发生产的企业，鼓励对多个儿童专用品种捆绑式申报，进行优先集中审批；在儿童用药方面，应加强药品疗效的观察、安全性检测、不良反应信息的收集和分析、健康风险评估、相关信息发布、风险防范和处理机制的建立等。

同时，国家有关部门应给予相应的政策和财政保障，优先将儿童专用药品纳入国家重大新药创制计划，提升自主创新能力，建立短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。